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在医学研究领域，我们常常听到“随机对照试验”（RCT）是评估疗效的“金标准”。然而，这种在高度控制环境下进行的研究，其结果在真实临床场景中的适用性常常受到限制。正是为了弥补这一差距，真实世界研究（Real-World Study, RWS）应运而生。

什么是真实世界研究？

真实世界研究是指在常规临床实践条件下，收集与患者健康状况和/或医疗服务过程相关的数据（真实世界数据，RWD），通过科学的设计与分析方法，获得医疗产品的使用价值及潜在获益或风险的临床证据（真实世界证据，RWE）的研究过程。 与RCT的“理想化”环境不同，RWS是在真实的医疗场景中进行的，包括医院、社区甚至患者家庭等多种环境。用一个形象的比喻：RCT像是在人工鱼塘中钓鱼，环境可控；而RWS则像是在真实的江河湖泊中钓鱼，环境复杂但更贴近现实。

真实世界研究的核心价值

真实世界研究与传统临床试验并非对立关系，而是重要的互补关系：
扩展研究人群：RWS能够纳入更广泛的患者群体，包括老年人、合并多种疾病者等常被RCT排除的特殊人群。
评估实际效果：RWS关注干预措施在真实医疗环境中的实际效果，而非理想条件下的效力。
发现安全性信号：大样本量和长观察期有助于识别罕见不良反应和长期安全性问题。
支持决策制定：真实世界证据正日益被监管机构用于支持药品审批、适应症扩展等决策。

如何开展真实世界研究？

开展一项高质量的真实世界研究需要系统的方法和严谨的态度：
明确研究问题：基于临床需求，确定具体的研究目标和科学问题。
评估数据资源：识别并评估可用的真实世界数据来源，如电子健康记录、医保数据库、疾病登记系统等。
选择研究设计：根据研究问题选择合适的设计方案，常见的有队列研究、病例对照研究等。
制定统计分析计划：预先确定分析方法，使用倾向评分匹配、工具变量等技术控制偏倚。
数据管理与分析：进行数据清洗、标准化，执行统计分析并合理解读结果。
质量控制：在整个研究过程中持续关注偏倚控制，确保研究质量。  
需要注意的是，真实世界研究也存在一些挑战：数据异质性高、需要大样本量、对统计方法要求高，以及观察性研究固有的偏倚风险等。因此，严谨的研究设计和透明的报告规范尤为重要。
 

结语

真实世界研究通过连接临床试验与医疗实践，为评估医疗干预的实际效果和价值提供了重要证据。随着大数据技术和分析方法学的进步，真实世界研究在循证医学发展中的作用将愈发重要。 新葡的京集团8814凭借在真实世界研究领域的丰富经验，为客户提供完善的真实世界研究服务，从研究设计、数据管理到统计分析的全流程解决方案，助力生成高质量的真实世界证据，支持医疗产品全生命周期管理。